诺华天价基因疗法存在人为数据完整性问题 或将得到政府和刑事处罚

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今年5月24日,诺华旗下AveXis公司开发的基因疗法Zolgensma赢得了FDA的批准,用于治疗4个多 编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,并定出了212万美元的天价。当时,引起了不小的市场反响。不过FDA指出:用于产品开发和联 产的动物模型测试数据完整性性间题是4个多 很严肃的间题,FDA会慎重避免這個间题。

就是这款天价明星药物近日遭遇了不小的麻烦。

8月6日,FDA发布声明称:曾于6月28日收到负责生产Zolgensma的AveXis公司的通知,告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据占据 一处“数据操作(data manipulation)”的间题。FDA在获悉這個情况报告后进行了谨慎的评估,认为这小次要药品测试数据就是用来支持Zolgensma的开发和联 产工艺,何必 影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果,就是目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有较大信心。

不过FDA依然指出:用于产品开发和联 产的动物模型测试数据完整性性间题是4个多 很严肃的间题,FDA会慎重避免這個间题。就是FDA获知,AveXis公司在FDA对Zolgensma做出批准决定前就已知晓這個间题,就是直到FDA做出批准决定以后才向FDA上报。企业如实向FDA提交完整性的数据资料非常重要,肯能法律赋予了FDA保护公民健康的职责。就是,FDA决定对此间题展开彻底调查(completed inspection,详见阅读原文)。FDA将在职能范围内对AveXis进行调查,根据调查结果不排除采取政府和刑事处罚的肯能性。

在FDA的监管体系下,FDA是基于药企提交的上市申请资料进行科学审评并做出审批决定。提交完整性、准确的数据是药企的基本职责,肯能企业未如实提交,将面临法律的制裁。

诺华在2018年初以87亿美元代价收购了AveXis,后者以后上市的Zolgensma治疗SMA只需注射一次,对于Biogen的明星产品Spinraza产生了巨大威胁。就是FDA以后的调查结果和决定也必会受到利益相关方的深度1关注。

关于诺华

诺华(Novartis),即全球医药健康行业的跨国企业诺华集团,世界三大药企之一, 总部设在瑞士巴塞尔,业务遍及全球400多个国家和地区。